[Bio Story]③알츠하이머 등 CNS 파이프라인 확장…기업가치 제고

이성욱 알지노믹스 대표 인터뷰③

CNS 신약 파이프라인 본격 확장
유전자 문장 전체를 치환하는 치료 기전 확인

알지노믹스 는 중추신경계(CNS) 질환 등으로 적응증을 넓히며 신약 파이프라인 확장에 본격적으로 나서고 있다. 특히 차세대 주력 파이프라인으로 꼽히는 알츠하이머성 치매 치료제는 회사의 핵심 기술인 리보핵산(RNA) 편집 플랫폼의 진가를 보여주는 대표적인 사례다.

기존 항체 기반 알츠하이머 치료제들이 뇌에 쌓인 아밀로이드 베타를 걷어내는 데 초점을 맞춰 뇌부종이나 미세출혈(ARIA) 같은 부작용 우려를 안고 있는 반면, 알지노믹스는 발병 원인이 되는 유전자 자체를 교정하는 근본적인 접근을 택했다. 알츠하이머 발병 위험을 높이는 '아포이4(ApoE4)' 유전자를 인지 기능 보존에 유리한 방어 인자인 '아포이2(ApoE2)'로 치환하는 기전이다.

이성욱 알지노믹스 대표가 경기 성남시 판교 본사에서 아시아경제와 인터뷰하고 있다. 정동훈 기자

이성욱 알지노믹스 대표는 22일 "아포이4 유전자를 가진 환자는 아밀로이드 베타를 제거하는 능력이 떨어지고 타우 단백질의 엉킴 현상도 심해져 신경세포 독성이 유발된다"며 "우리의 기술은 단일 치료 물질로 독성을 일으키는 나쁜 유전자를 없애면서 동시에 뇌를 보호하는 좋은 유전자를 발현시키는 병용 효과를 낸다"고 설명했다. 이어 이 대표는 "단일 염기를 하나씩 수정하는 기존 방식과 달리 유전자 문장 전체를 통째로 교정하기 때문에, 아포이2로 치환하기 위해 여러 부위를 고쳐야 하는 다중 염기 변이에도 한 번에 대응할 수 있다는 점이 큰 경쟁력"이라고 강조했다.

파이프라인 확장의 또 다른 핵심 축은 약물 전달체 기술의 고도화다. 유전자 치료제가 간 이외의 근육, 심장, 뇌 등 원하는 표적 장기로 정확히 향하도록 만드는 것은 글로벌 제약바이오 업계의 공통된 난제다. 현재 알지노믹스가 진행 중인 뇌종양이나 간암 임상은 환부에 약물을 직접 주입하는 국소 투여 방식이지만, 향후 환자 편의성을 높이고 전신 투여로 적응증을 넓히기 위해 전달체 연구에 매진하고 있다. 특히 알츠하이머 치료제와 같은 중추신경계 신약이 성공하기 위해서는 뇌혈관장벽(BBB)을 투과하는 기술 확보가 필수적이다. 아데노부속바이러스(AAV) 벡터를 연구하는 글루진테라퓨틱스와 지질나노입자(LNP)를 전문으로 개발하는 서지넥스 등 기업들과 협력하는 이유다.

이성욱 알지노믹스 대표가 경기 성남시 판교 본사에서 아시아경제와 인터뷰하고 있다. 정동훈 기자

주주 가치 제고를 위한 시장과의 소통 강화 계획도 내놨다. 현재 국내 제약·바이오 기업들의 주가는 전반적인 업황 등락과 맞물려 다소 부진한 상황이다. 이를 타개하고 회사의 본질 가치를 시장에 투명하게 알리겠다는 의지다. 이 대표는 "올해 내로 기관 투자가·언론 등을 대상으로 한 간담회를 개최할 계획"이라며 "다국적 제약사와의 기술 이전 진행 현황, 파이프라인 확장 전략, 그리고 새로운 성장 동력인 원형 RNA 기술 등에 대한 단기 및 중장기 로드맵을 구체적으로 발표해 시장의 신뢰를 굳건히 다지겠다"고 덧붙였다.

정동훈 기자 hoon2@asiae.co.kr
박정연 기자 jy@asiae.co.kr