JW중외 "희귀 신경발달장애 신약 후보물질 인지기능 회복 확인"

WODC USA서 비임상 연구 성과 발표
피트-홉킨스 등 모델서 인지·행동 기능 개선
2028년 글로벌 임상 진입 목표

JW중외제약 이 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질의 비임상 연구 성과를 공개했다. 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 다양한 희귀 신경발달장애로 적응증을 확대한다는 계획이다.

JW중외제약은 지난 9일(현지시간)부터 미국 보스턴에서 열린 세계 최대 규모 희귀의약품 전문 콘퍼런스인 'World Orphan Drug Congress USA 2026(WODC USA 2026)'에서 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 'DDC-02'의 비임상 연구 성과와 글로벌 개발 전략을 발표했다고 11일 밝혔다.

JW중외제약 관계자가 9일(현지시간)부터 11일까지 미국 보스턴에서 열린 희귀의약품 전문 콘퍼런스인 ‘World Orphan Drug Congress USA 2026(WODC USA 2026)’에서 구술 세션을 통해 ‘DDC-02’의 작용 기전과 주요 비임상 연구 결과를 소개하고 있다. JW중외제약

JW중외제약이 자체 발굴한 DDC-02는 경구용 저분자 신약 후보물질로, 신경발달과 신경회로 기능에 관여하는 세포 내 신호전달 경로를 조절하는 기전을 갖고 있다.

연구 결과 DDC-02는 피트-홉킨스 증후군(PTHS), 취약 X 증후군(FXS), 레트 증후군(RTT) 등 다양한 신경발달장애의 비임상 동물모델에서 저하된 인지 및 행동 기능을 정상 동물 수준으로 회복시킨 것으로 나타났다.

JW중외제약은 "DDC-02가 시냅스 가소성과 신경회로 기능에 영향을 미쳐 인지 및 행동 기능을 개선할 수 있음을 시사한다"며 "특정 질환의 유전적 원인에 국한되지 않고 인지 및 행동 기능 장애라는 공통 병태생리를 공유하는 복수의 희귀 신경발달장애에 적용될 수 있는 가능성을 제시한다"고 설명했다.

이번 연구에서는 증상이 충분히 진행된 성체 동물모델에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상이 관찰됐다. 회사는 이를 통해 성숙한 신경회로에서도 기능적 재구성과 회복이 가능하다는 점을 확인했다고 밝혔다.

JW중외제약은 DDC-02의 첫 임상 적응증으로 피트-홉킨스 증후군을 검토하고 있으며, 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 개발을 추진하고 있다. 이후 취약 X 증후군, 레트 증후군을 포함한 다양한 희귀 신경발달장애로 적응증을 확대해 나갈 계획이다.

회사 관계자는 "DDC-02는 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 신경발달장애 모델에서 일관된 효능을 확인한 후보물질로, 특히 성체 모델에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상을 관찰했다는 점에서 의미가 있다"며 "향후 글로벌 임상 개발과 전략적 파트너십을 통해 희귀 신경발달장애 환자들을 위한 새로운 치료 옵션으로 개발해 나갈 계획"이라고 말했다.

이성민 기자 minute@asiae.co.kr