젬백스 알츠하이머치료제, 美 FDA 희귀의약품 지정

신약 개발 기업 젬백스앤카엘(젬백스)의 알츠하이머병 치료제 'GV1001'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다.

1일(현지시간) 미국 FDA에 따르면 젬백스의 GV1001은 미국 FDA로부터 '진행성 핵상 마비(progressive supranuclear palsy)' 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다. 진행성 핵상 마비는 비정형 파킨슨 증후군으로, 일반적인 파킨슨병보다 질병 진행 속도가 빠르고 파킨슨병에 사용하는 약물에 잘 반응하지 않는 병이다.

GV1001은 항산화, 미토콘드리아 보호, 뇌 내 면역 환경 개선 등 다양한 효과를 동시에 나타내는 다중기전 약물이다. 현재 글로벌 임상 2상을 진행 중이다. 2022년 10월 미국에서의 첫 환자 등록을 시작으로 미국과 유럽 7개국 43개 기관에서 투약이 진행됐으며, 연내 최종 결과 발표를 목표로 하고 있다. 젬백스는 GV1001이 PSP·알츠하이머 등 신경 퇴행성 질환에 대해 뇌 면역 환경을 개선하고 염증을 줄일 것으로 기대하고 있다.

희귀의약품이란 적용 대상이 드물고 적절한 대체의약품이 없어 긴급한 도입이 요구되는 약제를 말한다. 미국 FDA의 경우 희귀의약품 지정 대상은 20만명 이하 환자를 대상으로 하는 희귀질환 치료제다. 지정된 기업에는 허가 이후 7년간 시장 독점권, 희귀의약품 우선심사제도 적용 등의 혜택이 제공된다.

희귀의약품 보조금 프로그램을 통해 개발·임상 비용도 지원받는다. 연구개발(R&D)에 들어간 비용의 50%에 대해 세금 감면 혜택과 임상개발 보조금 등을 제공한다. 해당 적응증에 대한 미국 내 임상시험 비용에 대한 25%가량의 세액공제(ODTC)가 이뤄진다. 희귀의약품 지정은 국내 기업들의 연구개발 경쟁력을 세계적으로 인정받은 결과로 평가된다.

정동훈 기자 hoon2@asiae.co.kr