[특징주]엠젠솔루션, 세계 첫 유전자 가위 치료제 FDA 자문단 회의 합격…기술 부각↑

엠젠솔루션 이 강세다. 유전자 가위 빈혈 치료제의 미국 식품의약국(FDA) 승인 기대감에 관련 기술이 부각된 것으로 풀이된다. 엠젠솔루션은 유전자가위기술을 활용해서 형질전환 돼지 생산에 주력하고 있는 기업이다.

15일 오전 10시52분 현재 엠젠솔루션은 전일 대비 4.7% 상승한 1514원에 거래되고 있다.

이날 언론보도에 따르면 FDA는 지난달 31일(현지 시각) 전문가 자문위원회를 열고 유전자 편집 치료제 ‘엑사셀’ 사용 승인에 관해 논의했다. 자문단은 '엑사셀(Exa-cel)'에 대해 안정성을 인정하면서 크리스퍼 유전자 가위(CRISPR-Cas9)를 활용한 세계 최초의 치료제 탄생 가능성이 높아졌다고 전했다.

뉴욕타임즈는 전문가 패널들의 말을 인용해 "겸상적혈구빈혈증의 획기적인 치료법이 임상적으로 사용하기에 충분히 안전하다"며 "이 치료법에 대한 FDA의 승인을 오는 12월8일까지 준비할 수 있는 단계를 마련했다"고 보도했다.

지금까지 겸상적혈구빈혈증은 골수 이식으로만 영구적 치료가 가능했다. 그러나 버텍스 제약은 FDA의 자문위원회 회의에 앞서 27일(현지 시각) 46명을 대상으로 엑사셀 치료제를 사용했다고 밝혔다. 이 중 30명을 18개월 동안 추적 관찰한 결과 29명이 1년 동안 통증이 없었다고 전했다.

크리스퍼 유전자 가위(CRISPR-Cas9)는 DNA에서 특정 유전자를 잘라내고 교정하는 기술이다.

엠젠솔루션은 이 기술을 이용해 인간 인슐린을 분비하는 돼지, 면역결핍 돼지, 인간질병을 가진 질병모델 돼지 등을 개발한 바 있다. 또 이식 거부반응 관련 유전자가 제거된 돼지의 췌도를 당뇨모델 원숭이에게 이식해 7개월 이상 정상 혈당을 유지시켰다. 현재 6개 유전자 변형된 돼지 생산에 성공했으며 관련 제품개발 및 임상 준비에 박차를 가하고 있다.

장효원 기자 specialjhw@asiae.co.kr